Kök Hücre Tabanlı Bir İlaç Kanada'da Onay Aldı
NY Times'ten çeviri
Columbia, Maryland Osiris Therapeutics, Kanada’da bilim adamları Graft-versus-host hastalığına yakalanmış kemik iliği naklinin potansiyel olarak ölümcül komplikasyonundan muzdarip çocukların tedavisi için, “Prochymal”i kabul ettiğini Perşembe günü söyledi.
Prochymal sağlıklı genç erişkin vericilerden kemik iliğinden elde edilen mezenkimal kök hücrelere bir hazırlıktır. Kök hücreleri bir bağış olarak alınıyor, böylece iliğinden dışarı ayrılmış ve kültürde yayılarak üretiliyor.
Bu yetişkinlerin bağışladığı kök hücreler olduklarından oluşturma aşaması insan embriyoları imhasından müsterih olduğu için etik kaygılara yol açma sıkıntısı da kalkmıştır.
Bir kemik iliği naklinde bağışıklık hücreleri vericinin hücrelerini yabancı olarak görmeye ve onlara saldırmaya, deri, karaciğer ve sindirim sistemi için potansiyel olarak ciddi zararlar oluşturmaya başladığında Graft-versus-host hastalığı oluşur. Verici ile alıcı için tam bir eşleşme olmadığında buu en sık görülür.
Bağışıklık için steroidler veya diğer ilaçları kullanmayı denediğinizde, birçok durumda bu işe yaramaz, hasta ölebilir.
Prochymal bu durumda olan ve steroidler tarafından kontrol edilmeyen çocuklar için Kanada'da onaylanmıştır. Küçük bir çalışmada, bu çocukların yaklaşık yüzde 60’ından klinik açıdan anlamlı bir yanıt aldığı söyleniyor.
Dr Kurtzberg, “ilaç graft-versus-host hastalığı bazı çocukların hayatlarını kurtardı ve daha başarılı kemik iliği nakli yol açabileceğini kaydetti” dedi.
2009 yılında, Prochymal Graft-versus-host hastalığı tedavisinde plaseboya göre avantajı çok az gösteren, iki geç evre klinik çalışmalarda başarısız olmuştu. Şirket ayrıca, Crohn hastalığı, diyabet, kalp krizi ve diğer hastalıklar için bir tedavi olarak Prochymal geliştirmeye çalışıyor.
Kök hücreler önceden ilaç olarak kullanılmaktadır. Kemik iliği veya kök hücre nakli çeşitli kanser ve genetik hastalıkların tedavisinde kullanılır. Ama bu nakilleri tıbbi prosedürler değil, bir ilaç şirketi tarafından satılan ürünlerdir.
Carticel gibi, kıkırdak yaralanmalarını onarmak için bir hastanın kendi hücreleri kullanan bir Genzyme ürün olarak düzenleyiciler tarafından onaylanmış hücre tedavileri vardır. Geçen yıl F.D.A. transplantasyon kullanılmak için bir kordon kan ürünü onaylanmıştır. Bu ürünleri Prochymal gibi OTC kullanımı için imal edilmemektedir.
NY Times
Çeviri: Ayşe Esra GÜLER
